www.mnd.pl
facebook profile

XXV Międzynarodowe Sympozjum poświęcone SLA/MND
Dodano 05 Grudzień 2014

W tym roku konferencja jest podzielona na dwie, równolegle odbywające się sesje. Pierwsza z nich dotyczy badań naukowych związanych z SLA i jest posegregowana na 9 grup dotyczących różnych tematów: od patologii komórek, poprzez genetykę, komórki nieneuronalne, modele badawcze, aż do zmian konformacji białek powiązanych z SLA i ich toksycznością. Druga sesja będzie dotyczyła aspektów klinicznych. Ta część również jest podzielona na 9 poddziałów. Tematy dyskutowane w czasie tej sesji będą dotyczyły opieki nad pacjentami, epidemiologii oraz prób klinicznych. Dodatkowo, poza wykładami, odbędą się dwie sesje plakatowe, które umożliwią większej liczbie osób podzielić się swoimi wynikami i rozwiązaniami dotyczącymi SLA.

 Spotkania takie umożliwiają interakcje pomiędzy lekarzami pracującymi z pacjentami, naukowcami oraz opiekunami i chorymi. Komunikacja jest niezwykle istotnym elementem procesu naukowego. Możliwość dyskusji pomiędzy grupami osób zajmującymi się różnymi elementami danego zagadnienia, nie tylko przyśpiesza prace nad nim, ale również umożliwia uwidocznienie problemów, które mogą  umknąć osobom nie mającym z nimi bezpośredniego kontaktu. Konferencje są także wspaniałą okazją do znajdowania kontaktów i rozwijania kolaboracji pomiędzy ośrodkami badawczymi. Ta wymiana wiedzy i danych przyczynia się do poprawy jakości terapii i opieki na całym świecie.

Linki:
http://www.mndassociation.org/research/International+Symposium

 

Sprawozdanie z XXV Międzynarodowego Sympozjum na temat SLA/MND

 Na to wydarzenie ściągnęło do Brukseli wielu specjalistów. Wśród nich byli zarówno lekarze i naukowcy, jak i dietetycy, rehabilitanci, opiekunowie oraz sami chorzy. Sympozjum było podzielone na dwa odbywające się równolegle bloki: kliniczny i naukowy. Niestety nie było możliwości, aby uczestniczyć na wszystkich spotkaniach. Przedstawiciele MNDA (Motor Neuron Disease Association – Stowarzyszenie na Rzecz Chorób Neuronów Ruchowych) rozwiązali ten problem rekrutując reporterów wśród osób uczestników w spotkania. Na ich blogu będzie niedługo można zapoznać się ze wszystkimi opisami poszczególnych sesji (strona w języku angielskim). Jako że jestem studentką doktorancką, moim priorytetem były przede wszystkim wykłady poświęcone odkryciom naukowym.

 Sympozjum zapoczątkował wykład Dr Alfreda Sandrocka na temat wprowadzania nowych leków do prób klinicznych. Zaprezentował w nim problemy dotyczące tego procesu i dyskutował nad narzędziami dostępnymi w rękach osób, które przeprowadzają zarówno próby kliniczne, jak i przedkliniczne.  Wśród tematów wykładów, w których brałam udział, bardzo często pojawiał się gen C9ORF72. Świadczy to o dużej skali badań nad tym elementem. Mutacje tego genu są odpowiedzialne za znaczną część rodzinnych przypadków SLA, większą nawet niż mutacja SOD1 (dysmutaza ponadtlenkowa 1). Dokładna funkcja produktów tego genu nie jest jeszcze znana. Badania zaowocowały kilkoma teoriami nad jego wpływem na SLA. Na Sympozjum były prezentowane najnowsze wyniki studiów nad interakcjami C9ORF72 z różnymi elementami komórek i możliwymi ścieżkami, na które może on wpływać. Innymi często wspominanymi białkami były FUS, TDP-43 oraz oczywiście SOD1, któremu była poświęcona cała osobna sesja.

 Zaprezentowano również kilka modeli badawczych. Nowe szczepy myszy na pewno ułatwią zrozumienie procesów patologicznych przebiegających w czasie SLA. Równocześnie w coraz większej liczbie badań zaczęły być wykorzystywane indukowane pluripotentne komórki macierzyste (iPSC – Induced Pluripoetnt Stem Cells) wytwarzane z tkanek pobranych od samych pacjentów. Wielu naukowców podkreślało wagę badań z ich wykorzystaniem. Głównym argumentem jest fakt, iż pozwalają one na prace na komórkach, które będą ostatecznym celem terapii. Postępy w technologii wytwarzania iPSC sprawiają, że stają się one coraz szerzej używane w badaniach. Już teraz eksperymenty z ich udziałem przyczyniają się to rozwoju terapii SLA. Jeszcze w tym roku mają rozpocząć się próby kliniczne leku Retigabine, który jest stosowany w epilepsji. To właśnie eksperymenty na ludzkich neuronach wytworzonych z iPSC pozwoliły na analizę wpływu tego leku na komórki nosicieli mutacji SOD1. W związku z odmiennym metabolizmem substancji aktywnej Retigabine takie badania nie byłyby możliwe na komórkach pochodzących od gryzoni.

 Bardzo ciekawy wykład zaprezentowała ostatniego dnia Dr Stoica. Za pomocą terapii genowej udało się jej znacząco przedłużyć życie myszy ze zmutowanym genem SOD1. Zmiana była spektakularna, gdyż przeżywalność zwierząt ze 135 dni wzrosło do ponad 200. Dodatkowo nie wszystkie zwierzęta zostały sparaliżowane. Nadzieje studzi jednak fakt, że myszy zostały poddane terapii tuż po urodzeniu. Są planowane kolejne eksperymenty, które mają zweryfikować czy metoda ta będzie skuteczna u gryzoni, które zaczęły wykazywać pierwsze symptomy. Kolejnym równie spektakularnym osiągnięciem mógł się pochwalić Dr Beckman. Zaprezentował on wyniki badań, w których za pomocą związku używanego do skanów PET (Pozytonowa Tomografia Emisyjna) przedłużył znacząco życie zmutowanych myszy. Efekt był jeszcze większy, gdy połączono lek ze zwiększoną ekspresją jednego z białek czaperonowych SOD1. Z analizy danych wynika, że wspomniany związek może wspomagać poprawne fałdowanie się białka, co zapobiega formowaniu szkodliwych agregatów.

 W czasie sesji o biomarkerach zaprezentowano kilka testów, które mogą być wkrótce wykorzystane w diagnostyce. Znalezienie korelacji steżęń niektórych substancji (na przykład fragmentów cytoszkieletu, produktów stresu oksydacyjnego, creatyniny) z szybkoscią postepu choroby i jej stopniem nasilenia znacznie pomogą w diagnostyce i prognostyce pacjentów. Takie informacje będą również niezwykle istotne w trakcie prób klinicznych. Co ważne, zaprezentowane testy bazowały na stosunkowo łatwo dostępnym materiale jak mocz, krew czy płyn mózgowo rdzeniowy. Dobrze opracowane i powszechnie wykonywane metody pobierania próbek zapewnią szeroki dostęp do tego typu testów.

 Dalsze badania muszą oczywiście potwierdzić wyniki zaprezentowane na Sympozjum. Mimo iż nie ruszyły jeszcze żadne próby kliniczne z wykorzystaniem wspomnianych nowych terapii, dają one nadzieje, że już w niedalekiej przyszłości uda się zastosować je u ludzi.

 W czasie spotkania udało się mi się też zaprezentować wyniki moich badań w czasie sesji plakatowej. Moja praca zatytułowana 'Effects of the endocannabinoid system modulation on the excitotoxic stress responses in hypoglossal motoneurons of the rat' (Efekt modulacji systemu endokannabinoidowego na odpowiedź neuronów jądra nerwu podjęzykowego na stres ekscytotoksyczny') również znalazła zainteresowanie wśród zebranych naukowców. Miałam niepowtarzalną okazję przedyskutować wyniki swoich badań w międzynarodowym środowisku. W czasie całego spotkania często wspominano o stresie ekscytotoksycznym i jego roli w rozwoju choroby. Podkreślano również potrzebę dalszych badań nad tym elementem układanki SLA. Informacje te, jak również dyskusja w czasie sesji plakatowej, bardzo motywują do dalszej pracy.

 25 Sympozjum organizowane przez MNDA było wspaniałym wydarzeniem. Chciałabym skorzystać z okazji i jeszcze raz podziękować Dignitas Dolentium za okazane wsparcie. Pasja ludzi zaangażowanych w badania nad SLA budzi podziw i szacunek. Każdego dnia wiedza na temat tego schorzenia jest powiększana o kolejne wyniki badań. Nowe techniki są opracowywane i wprowadzane do użycia, aby przyśpieszyć opracowywanie skutecznych terapii. Jak na zakończenie skomentował to jeden z uczestników: 'Dziękujemy organizatorom za to wspaniałe spotkanie. Spotkamy się za rok w Orlando na 26 Sympozjum. Jednak życzymy nam wszystkim, aby 50 już nie trzeba było organizować'.


Mgr. Inż. Małgorzata Serżysko-Sosnwoska
Studentka Ph.D. w SISSA
Triest, Włochy
http://www.sissa.it/

Link do bloga prowadzonego przez MNDA:
http://reccob.wordpress.com/

Link do strony MNDA:
http://www.mndassociation.org/

Link do strony zawierającej bierzące informacje na temat prób klinicznych:
https://clinicaltrials.gov/



Komentarze...

SLA
dreamfloorstudio.com        
MND