www.mnd.pl
facebook profile

Obecnie na całym świecie prowadzone są liczne i rozległe badania nad chorobami neuronu ruchowego. Zaangażowanych w nie jest wiele ośrodków naukowych na całym świecie. Neurofizjolodzy, neurolodzy, genetycy od obu Ameryk przez Europę aż do Azji starają się rozwikłać tajemnicę SLA oraz znaleźć lek na tą straszną chorobę. Programy badawcze mają często wielomilionowe budżety co daje nadzieję chorym i ich bliskim oraz potwierdza to, że chorych na SLA traktuje się naprawdę bardzo poważnie.

badania nad SLA Badania prowadzone są w dwóch kierunkach, mianowicie w poszukiwaniu przyczyn choroby, czy to genetycznych czy środowiskowych oraz prób leczenia różnymi substancjami. Pozornie powinniśmy wiązać największe nadzieje z tą drugą drogą, ponieważ to ona testuje substancje mogące bezpośrednio pomóc chorym na SLA i może dostarczyć nam skuteczny i sprawdzony lek. Jednakże testowanie nowych specyfików musi opierać się na wynikach badań, które prowadzone są w ramach tego pierwszego kierunku. Substancja, którą wybiera się do testowania na zwierzętach i ewentualnie później na ludziach nie jest dobierana na ślepo, ponieważ przy ogromie dostępnych człowiekowi związków chemicznych nie sposób byłoby sprawdzić działanie ich wszystkich, dlatego też potrzebne są badania nad przyczynami SLA. Dostarczą one nam informacji o mechanizmach choroby i pozwolą wybrać taką substancję o znanym działaniu, która mogłaby zatrzymać w jakimś miejscu ten patologiczny mechanizm, który prowadzi do wystąpienia objawów chorobowych. Przykładowo wykryto u grupy chorych na SLA w płynie mózgowo - rdzeniowym podwyższone stężenie enzymu odpowiedzialnego za powstawanie stanów zapalnych, znany był lek, który obniża stężenie tego enzymu u człowieka, ponieważ był on stosowany w leczeniu reumatoidalnych stanów zapalnych. Dlatego lek o nazwie handlowej Celebrex był testowany jako prawdopodobny lek na SLA (wynik niestety negatywny). Z powodu wyżej wymienionych przyczyn uważam, że te dwa kierunki badań są dla nas chorych równoważne i powinny być prowadzone z taką samą intensywnością.

Czytając doniesienia z ogólnoświatowych serwisów internetowych poświęconych SLA (do czego wszystkich, a przede wszystkim chorych namawiam) warto uprzednio poznać dotychczasowy stan wiedzy medycznej o tej chorobie. Pozwoli to uniknąć nieporozumień i frustracji związanej z nieznanym naukowym żargonem. W skrótowej formie podstawowe informacje o chorobie znajdują się w dziale "O chorobie/Czym jest SLA?" oraz w publikacjach w dziale: "O chorobie/Publikacje i poradniki".

Żeby w pełni zrozumieć informacje o nowych badaniach należy również poznać na podstawie jakich metod są przeprowadzane. Przy testowaniu nowych leków wybiera się grupę chętnych chorych najlepiej jak najliczniejszą i podaje im się badany specyfik oraz niewielkiej części osób zupełnie nie działającą substancje, czyli tzw. placebo, która ma wygląd i smak podobny albo identyczny do badanego leku. Ani pacjenci, ani ich lekarze nie wiedzą kto otrzymuje badaną substancję, a kto placebo aż do czasu zakończenia badań. Wtedy to ocenia się działanie leku i neutralnego środka, gdy okaże się, że testowany lek przyniósł pozytywne efekty w większej ilości przypadków niż placebo, specyfik ten zostaje uznany za skuteczny. Dlaczego tak się robi? Przyczyną jest fakt, że na pewną grupę osób pozytywnie oddziałuje sama świadomość brania udziału w badaniach i zażywania nowego leku. Przykładowo testując nowy lek na bóle głowy części osób tak jak przy badaniach nad SLA podaje się placebo i w grupie, która je zażywała są ludzie, u których podanie neutralnego środka spowodowało ustąpienie bólów głowy (oczywiście te osoby nie wiedziały, że biorą placebo). (Zdarzają się badania bez użycia placebo.)

Etapy prób klinicznych

badania nad SLA
© Phakimata | Dreamstime.com
Faza I
Badaną substancję podaje się niewielkiej grupie osób od 20 do 80 w celu określenia czy jest bezpieczna dla ludzi, poznania optymalnej pod względem bezpieczeństwa dawki oraz identyfikacja ewentualnych efektów ubocznych.

Faza II
Eksperymentalny lek jest dawany większej grupie osób od 100 do 300 by określić jego skuteczność w leczeniu danej choroby, np. SLA oraz potwierdzić wyniki fazy I w kwestii jego bezpiecznego stosowania.

Faza III
Analogicznie do poprzednich etapów badaną substancję podaje się jeszcze większej liczbie osób od 1000 do 3000. Celem tej fazy jest potwierdzenie skuteczności monitorowania efektów ubocznych, porównanie efektywności z już używanymi lekami w danej chorobie (np. w SLA porównuje się testowany specyfik z Rilutekiem) oraz dalsze zbieranie informacji na temat bezpiecznego stosowania u ludzi.

Faza IV
Badania w fazie IV opierają się na informacjach zebranych od pacjentów już po dopuszczeniu leku do obrotu handlowego. Określa się efekty uboczne, korzyści i najbardziej skuteczną dawkę.



"Napisano na podstawie: informacji z serwisu internetowego www.clinicaltrials.gov, którego właścicielem jest The U.S. National Institutes of Health (NIH)."
SLA
dreamfloorstudio.com        
MND